【11月15日 AFP】米国は14日、筋肉が衰えていく重度の難病に対する遺伝子治療薬に最も深刻な警告表示を追加し、適応範囲を制限すると発表した。

米食品医薬品局（FDA）は、デュシェンヌ型筋ジストロフィーの進行を遅らせる目的で点滴投与される治療薬Elevidys（エレビディス）について、治療を受けた10代の患者2人が急性肝不全で死亡したことを受け、承認された使用範囲を狭める決定をしたと発表した。

治療を開始した時点で、2人の患者はいずれも歩行不能の状態だった。

今後、この治療薬の処方は歩行可能で、かつ5歳以上の患者に限定される。

デュシェンヌ型筋ジストロフィーは、心臓を含む筋肉が徐々に衰える、まれで致死的な疾患。患者の大半は男児で、平均寿命は28歳とされている。

FDAは7月、治験を中断し、安全性の再調査を発表。製造元の米バイオ医薬品大手サレプタに対し、Elevidysの完全な出荷停止を要請した。同社は、歩行可能な患者への提供は継続するとしていた。

また、7月には欧州医薬品庁の医薬品委員会（CHMP）が、運動機能への効果を十分に示すデータが得られなかったことを理由に、Elevidysの販売承認に対し否定的な勧告を出した。(c)AFP